Participer à un essai ou une étude clinique

A quoi sert un essai thérapeutique ?

Tous les nouveaux traitements font l’objet d’études, à différentes étapes de leur développement, avant d’être prescrits. Aucun médicament ne peut être commercialisé ni proposé aux patients en routine sans avoir été testé lors d’essais thérapeutiques.

Comment s’élaborent les nouveaux médicaments ?

Les phases d’expérimentation durent plusieurs années. La première étape consiste à étudier la molécule candidate en laboratoire, pour obtenir des données sur le mécanisme d’action, la toxicité, l’activité et le devenir de la molécule dans l’organisme, la dose, etc. Elle est testée d’abord sur des cellules en culture, puis sur des « modèles » animaux. En France, cette phase dite pré-clinique est encadrée par la loi.

L’évaluation clinique chez l’homme ne débute qu’à la fin de cette phase pré-clinique. Elle se déroule en plusieurs phases afin de garantir la sécurité des malades.

La phase I a pour objectif d’évaluer la tolérance de l’organisme au traitement, en administrant des doses progressives et la phase II de déterminer la dose minimale efficace et les effets indésirables possibles, chez l’homme.  

Les essais de phase III permettent de comparer la molécule aux traitements de référence, actuellement utilisés. Afin qu’aucun élément subjectif ne puisse influer sur le résultat, le traitement est affecté par tirage au sort (randomisation). Ces types d’études sont en général menés dans plusieurs centres hospitaliers.

Si les résultats démontrent une meilleure efficacité et/ou une meilleure tolérance que le traitement standard, et après publication scientifique des résultats, le laboratoire sollicitera une autorisation de mise sur le marché, auprès des autorités de santé européennes ou françaises compétentes, qui permettra sa commercialisation. Lors de la phase IV ou surveillance post-commercialisation, le médicament peut être prescrit mais restera sous une étroite surveillance pour en évaluer sa tolérance sur le long terme. Les effets secondaires qui peuvent survenir doivent être déclarés au médecin qui suit les patients.

Pourquoi participer à un essai thérapeutique ?

Cela peut donner accès à une nouvelle molécule dont on espère une meilleure efficacité ou une meilleure tolérance. Cette démarche implique le patient dans le processus de recherche portant sur sa maladie. Elle comporte cependant des risques qui doivent être portés à sa connaissance et bien compris.

Cadre légal des essais thérapeutiques

En France, tout protocole de recherche clinique doit obtenir l’avis favorable d’un Comité de Protection des Personnes, après étude de son intérêt, de ses qualités scientifiques et de ses garanties éthiques. Il doit aussi recevoir l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM).

Pour s’engager dans une étude ou un essai, le patient doit donner son accord de manière formelle, en signant un formulaire de “consentement éclairé”. Cela indique que toutes les informations relatives au projet lui ont bien été transmises dans un “document d’information”, après avoir eu un délai de réflexion lui laissant la possibilité de poser toutes les questions et de recevoir des réponses. Le patient peut refuser de participer à un essai et à tout moment retirer son consentement, sans avoir à se justifier et sans conséquence sur ses relations avec son médecin ni sur les soins qui lui seront dispensés. Le secret médical et la confidentialité s’appliquent aux essais thérapeutiques.

Est-ce que toutes les études concernent des médicaments ?

Il existe d’autres types de projets ayant pour but d’améliorer les connaissances et la prise en charge médicale. Ces études sont élaborées avec la même rigueur que les essais sur des médicaments.

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